MS en Regulatory Affairs (?)

Jan van Emous

MS & Zorg

Gepubliceerd: 3 februari 2020

Wat komt er allemaal bij kijken voordat je goedkeuring krijgt om een nieuw geneesmiddel op de markt te mogen brengen? We vragen het aan Jan van Emous, verantwoordelijk voor EU Regulatory Affairs bij Sanofi Genzyme, de afdeling die de registratie van een nieuw middel regelt. Regulatory Affairs klinkt ingewikkeld. Hoe wist je dat die baan bestond? Lees mee...

MS en Regulatory Affairs (?)

Regulatory Affairs zorgt ervoor dat een nieuw geneesmiddel aan alle eisen voor effectiviteit en veiligheid voldoet, zodat de gezondheidsautoriteit er goedkeuring aan kan geven en het middel beschikbaar komt voor patiënten.

Ik solliciteerde op een advertentie voor Regulatory Affairs Scientist. Het deel scientist kende ik wel, maar regulatory affairs zei me niets.

Ik ben altijd al geïnteresseerd geweest in hoe het leven werkt. Niet zozeer als arts, maar meer de fysiologie erachter. Daarom koos ik de studie medische biologie. Ik vond het leuk om opgeleid te worden tot onderzoeker en heb zelf wetenschappelijk onderzoek gedaan naar de schade aan het hart tijdens een hartinfarct. Je kon je eigen richting kiezen, zelf bepalen welke onderzoeksvraag je wilde beantwoorden en daar kon ik al mijn creativiteit in kwijt. Uiteindelijk ben ik ook op dit onderzoek gepromoveerd.

Maar gaandeweg vond ik de onderzoekswereld heel klein, omdat je superspecialist wordt. En in plaats van dat je alles weet van één ding, wilde ik juist een beetje weten van veel dingen. Meer generalistisch worden. Zo kwam ik bij een farmaceut te werken. Daarin kon ik nog steeds de liefde kwijt voor biologie en leek het mij heel interessant te werken aan de ontwikkeling van geneesmiddelen, hoewel ik geen flauw idee had hoe dat ging.

Ik solliciteerde op een advertentie voor Regulatory Affairs Scientist. Het deel scientist kende ik wel, maar regulatory affairs zei me niets. Maar ik dacht ‘dat leer ik snel genoeg’. Dat is inmiddels bijna 20 jaar geleden.

Niet alles wat we ontwikkelen leidt tot genezing. Bij MS zijn we al blij dat we de ziekte eventueel tot staan kunnen brengen.

Ik bleek Regulatory Affairs (RA) heel leuk te vinden. Je bent bij het hele ontwikkelingsproces van een medicijn betrokken. Vanaf het moment dat het onderzoek in het laboratorium plaatsvindt, tijdens het hele proces van klinische ontwikkeling tot en met de registratie (goedkeuring) van het geneesmiddel. Maar ook als het product op de markt is blijf je erbij betrokken. Bijvoorbeeld omdat nieuwe informatie over de veiligheid van het product moet worden verwerkt in de productinformatie, de bijsluiter.

Ik ben best trots wanneer een product waar ik aan gewerkt hebt, daadwerkelijk in een ziekenhuis en apotheek wordt voorgeschreven en patiënten ermee geholpen kunnen worden. Hoewel niet alles wat we ontwikkelen leidt tot genezing. Zo zijn we bij MS al blij dat we de ziekte eventueel tot staan kunnen brengen.

We steken veel tijd en geld in de ontwikkeling van een medicijn en proberen de kans dat zo’n medicijn wordt goedgekeurd zo groot mogelijk te maken. Dat doe je door al tijdens de ontwikkeling te gaan praten met de gezondheidsautoriteit (EMA, European Medicines Agency) over de tot dan toe behaalde resultaten plus de plannen die je nog hebt. Dus nadat je de eerste kleine studies bij gezonde personen en patiënten hebt gedaan, en voordat je grote studies begint om de veiligheid en de effectiviteit van je product bevestigd te krijgen bij een grotere groep patiënten.

Regulatory Affairs speelt een sleutelrol bij de registratie en het op de markt brengen van nieuwe geneesmiddelen.

Zeker als je het middel wereldwijd wilt gaan lanceren, is het belangrijk dat je patiënten uit verschillende regio’s in je studies opneemt. Om je een voorbeeld te geven: in Japan zou een geneesmiddel in een dieet met veel vis een ander effect kunnen hebben dan bij mensen in Europa. Daarom zijn er lokale eisen om te laten zien hoe opname en afbraak van een middel in Japanse mensen zich verhoudt tot mensen in Europa. Je zou dan in Japan de dosering kunnen aanpassen.

Als Regulatory Affairs speel je een sleutelrol. We representeren ons bedrijf naar de EMA. We zorgen dat we alle data over werkzaamheid en veiligheid goed op orde hebben, zodat de EMA het product kan goedkeuren en ons toestemming geeft om het op de markt te brengen. En andersom worden we door ons eigen bedrijf soms gezien als een soort verlengstuk van de EMA en moeten we verdedigen wat zij van ons vragen. Die vragen hangen af van van de resultaten van ons middel en vaak ook de werking ervan ten opzichte van bestaande middelen.

Je wilt echt een verschil maken voor de patiënt.

Voor relapsing MS is een behoorlijk aantal middelen beschikbaar. Elk middel heeft zijn werking en bijwerkingsprofiel. Bij middelen voor relapsing MS zijn er nog veel mogelijkheden om het veiligheidsprofiel te verbeteren. Ons doel is het ontwikkelen van steeds effectievere en veiligere therapieën, dus met zo min mogelijk bijwerkingen.

Maar voor progressieve MS is op dit moment maar één product geregistreerd en dan vooral voor patienten in een vroege fase van de ziekte. Daar is de behoefte (‘unmet need’) om nieuwe effectieve middelen te ontwikkelen dus heel groot. We doen natuurlijk het liefst onderzoek naar middelen op gebieden waar we echt een verschil kunnen maken voor de patiënt. Dat kan op effectiviteit zijn, veiligheid, of een verbeterde toedieningsvorm. Bijvoorbeeld een pil in plaats van een een infuus.

Patiënten praten mee in de ontwikkeling en goedkeuring van geneesmiddelen.

Tijdens het proces van goedkeuring, starten onze collega’s van de afdeling Market Access ook al de onderhandelingen met de zorgverzekeraars voor het verkrijgen van vergoeding, zodat het geneesmiddel wordt opgenomen in de zorgverzekering. Want zonder vergoeding heb je nog niks. Bij de beoordeling van de vergoeding wordt ook gekeken hoe patiënten de behandeling ervaren. Het is belangrijk dat een patiënt minder relapses heeft, maar het gaat er ook om hoe zij (*) zich er bij voelt. Is zij minder snel vermoeid? Kan zij weer werken? Kunnen eventuele andere therapieën worden afgebouwd?

Om te zorgen dat ook rekening wordt gehouden met de impact van een therapie op het dagelijks leven, praten patiëntenorganisaties mee in de ontwikkeling en goedkeuring van geneesmiddelen. Bij vergaderingen nodigt de EMA bijvoorbeeld steeds vaker een patiëntenvertegenwoordiger uit. Een tendens die ik toejuich.

De betaalbaarheid door de opkomst van precisie medicijnen baart me wel zorgen...

We kunnen steeds meer, hebben steeds meer mogelijkheden om ziektes te behandelen en steeds meer mogelijkheden om maatwerk medicijnen te ontwikkelen. Maar hoe preciezer het medicijn werkt, hoe kleiner de groep patiënten is waarvoor je het middel maakt en hoe duurder het wordt om het te ontwikkelen. Dat baart me persoonlijk weleens zorgen, want hoe hou je het dan betaalbaar? Dat is een belangrijke vraag voor de toekomst van ons zorgstelsel.

(*) Waar 'zij' wordt genoemd, kan ook 'hij' bedoeld worden.

Sanofi Genzyme is een farmaceutisch bedrijf dat innovatieve geneesmiddelen ontwikkelt voor MS, voor immunologische aandoeningen zoals reuma, eczeem en asthma, en voor diverse oncologische aandoeningen en zeldzame ziekten.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Hoe gaat het?

Anne

Anne (59) is getrouwd met Huub (62 en MS). Samen hebben ze 3 kinderen en kleinkinderen. Wat haar ook opvalt is dat de meeste mensen het liefst iets in de trant van 'go... › Lees meer

Erik Heijkoop heeft #detrap beklommen!

Erik Heijkoop

Is het zo bijzonder dat iemand de trap (in Rotterdam) of elke willekeurige trap beklimt? Ja, absoluut! Vooral als het beklimmen van een trap niet van zelfsprekend is. ... › Lees meer